Первое редактирование генов в организме человека: CRISPR вылечит наследственную слепоту?






инструмент редактирования генов CRISPR в первый раз употребляли конкретно в организме человека.

Учёные из Орегонского института науки и здоровья применили эту технологию для исцеления редчайшего генетического работоспособности»> работоспособности»>заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности)амавроза Лебера. При таком недуге в сетчатке погибают и не восстанавливаются светочувствительные клеточки. В итоге пациенты или появляются слепыми, или теряют зрение в течение первых пары лет жизни.

Спецы объясняют, что в данном случае у пациента была мутация в гене CEP290. Её необходимо было удалить, разрезав ДНК (Дезоксирибонуклеиновая кислота — макромолекула, обеспечивающая хранение, передачу из поколения в поколение и реализацию генетической программы развития и функционирования живых организмов) по обе стороны от мутации. Потом концы нити ДНК (Дезоксирибонуклеиновая кислота — макромолекула, обеспечивающая хранение, передачу из поколения в поколение и реализацию генетической программы развития и функционирования живых организмов) должны были объединиться, и некогда дефектный ген должен был заработать как надо.

Поменять ген на "верный" у учёных не было способности, потому что для вирусных частиц, которые обычно используются для схожих манипуляций, данный ген очень большенный.

Процедура проводилась под общим наркозом в течение часа. Спецы вводили CRISPR-препарат конкретно в фоторецепторные клеточки за сетчаткой.

на данный момент пациент находится под наблюдением. О результатах исцеления гласить пока рано. Может потребоваться до месяца, чтоб оценить, как отлично работает методика, сообщает Associated Press. При всем этом, когда конкретно была проведена операция, докторы не уточняют.

CRISPR-препарат вводился средством субретинальной инъекции.

фото OHSU/Kristyna Wentz-Graff.

Исследование спонсировалось лекарственными компаниями Allergan и Editas Medicine. Они разработали экспериментальное средство для субретинальной инъекции.

На веб-сайте Editas Medicine сообщается, что, если результаты первой операции будут удовлетворительными, в первой фазе клинического тесты новейшего продукта воспримет роль 18 пациентов. Это будут не только лишь взрослые, но также детки и дети (в возрасте от 3 до 17 лет). Их поделят на несколько групп, в каких лечущее средство будет вводиться в разной дозе.

Докторы отмечают, что опасности, связанные с самой операцией, малы: инфекции (Термин означает различные виды взаимодействия чужеродных микроорганизмов с организмом человека) и кровотечение являются относительно редчайшими отягощениями.

Куда больше генетиков тревожут ненамеренные конфигурации в других генах. Но создатели продукта сделали всё вероятное, чтоб избежать этого "побочного эффекта".

Спецы уповают, что клинические тесты подтвердят эффективность и сохранность экспериментальной методики. Тогда врачи сумеют освободить людей от заболевания, которая ранее не поддавалась исцелению. При всем этом опосля манипуляций работоспособности не будет передаваться детям пациентов по наследию.

Специалисты подчёркивают, что новое клиническое исследование сделалось переломным моментом в истории CRISPR-процесс, ведь, повторим, таковая процедура редактирования генома в первый раз была проведена in vivo, другими словами конкретно в организме человека.

Учёные уповают, что в дальнейшем благодаря таковым операциям они сумеют вылечивать множество различных заболеваний.

Напомним, что в 2017 году учёные в первый раз в истории медицины отредактировали геном непосредственно в организме человека, используя другую методику. Позже исследователи представили 1-ые результаты прорывной работы, о которых "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) подробно рассказывали.

текст:

Вести.Наука

Источник